2023-05-08
今天是2023年5月8日，也是第30個“世界地貧日”。今年的活動主題是“防控地貧，重在篩查”！世界地貧日是由國際地貧聯(lián)盟于1994年發(fā)起設(shè)立，旨在提高公眾對地貧的廣泛關(guān)注和普遍認知。近年來，基因療法的出現(xiàn)給患者帶來了希望，一次治療可能導(dǎo)致永久性的“治愈”，有望取代目前并不完美的治療方案。近日，邦耀生物憑借在基因治療地貧領(lǐng)域已取得的國際領(lǐng)先水平的眾多突破性成果，獲頒“地貧愛心科技企業(yè)”殊榮。
一直以來，邦耀生物始終堅持 “以基因編輯引領(lǐng)創(chuàng)新，開發(fā)突破性療法，造福全人類”為使命，依托基因編輯技術(shù)和雄厚的科研實力，已在地貧疾病防治領(lǐng)域取得不少的重磅成果。
目前，邦耀生物與廣西醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院賴永榕教授合作的1期注冊臨床研究已成功治愈2例成人重型地貧患者，為地貧“老大難群體”成人重型地貧患者帶來了希望；此前，邦耀生物在與中南大學(xué)湘雅醫(yī)院血液科付斌副主任醫(yī)師及中國人民解放軍聯(lián)勤保障部隊第九二三醫(yī)院張新華主任合作的早期臨床研究（IIT）中，全國范圍內(nèi)幫助6例β-地貧患者脫離輸血依賴，成功“脫貧”。其中湘雅的2例患者擺脫輸血依賴最長，已達3年，這是亞洲首次通過基因編輯技術(shù)治療地貧，也是全世界首次通過CRISPR基因編輯技術(shù)治療β0/β0型重度地貧的成功案例。2022年8月4日，該項研究者發(fā)起的臨床試驗成果發(fā)表在國際頂級醫(yī)學(xué)學(xué)術(shù)期刊Nature Medicine上，這一事件也代表了國內(nèi)基因編輯治療在臨床研究方面的突破性成果。
5月7日，正值“世界地貧日”來臨之際，“地中海貧血基因治療高峰論壇”在廣西南寧市隆重召開，此次論壇由北京天使媽媽慈善基金會與解放軍九二三醫(yī)院聯(lián)合舉辦，廣西優(yōu)生優(yōu)育協(xié)會協(xié)辦，共匯聚了國內(nèi)知名血液科醫(yī)療專家、地貧患兒家長代表及企業(yè)代表等200多人參加會議，旨在讓地貧治療領(lǐng)域臨床專家及企業(yè)科學(xué)家有更多更好的交流，促進國內(nèi)地貧基因治療的發(fā)展，造福更多患者。很榮幸，邦耀生物作為國內(nèi)最早針對地貧領(lǐng)域藥物研發(fā)的代表企業(yè)受邀參與此次大會，為地貧防治助力。
在本次大會上，邦耀生物聯(lián)合創(chuàng)始人、副總裁李大力教授也作為企業(yè)科學(xué)家代表受邀出席，與眾多地貧臨床專家探討交流當(dāng)前基因治療地貧的發(fā)展，并以“基因編輯治療地貧的策略”帶來了主題演講，分享了邦耀生物多年來圍繞地貧患者從基礎(chǔ)到臨床轉(zhuǎn)化所做的一些研究成果，以及當(dāng)前針對輸血依賴型β-地中海貧血的基因治療產(chǎn)品BRL-101的最新臨床進展情況等。李大力教授因多年來深耕基因治療地貧領(lǐng)域的突出科研貢獻，被大會組委會授予“中國優(yōu)秀地貧防治科學(xué)家”榮譽。
榮譽獎杯
此外，還值得一提的是，憑借在基因治療地貧領(lǐng)域已處于國際領(lǐng)先水平的眾多突破性成果，邦耀生物獲頒“地貧愛心科技企業(yè)”殊榮。
最后，在今天這個特殊的日子，呼吁大家與我們一起攜手同行關(guān)注地貧，助力地貧防治。作為一家創(chuàng)新藥企，未來將持續(xù)以‘患者為中心’并秉持開放、共享、共贏的態(tài)度，加快推進創(chuàng)新藥物的轉(zhuǎn)化與落地，為包含地貧在內(nèi)的全球遺傳性疾病、惡性腫瘤及自身免疫系統(tǒng)疾病等患者帶去希望！
